Клинические исследования, реализуемые в НЦПДХ

  1. Наблюдательная научно-исследовательская программа по индукции иммунной толерантности (ObsITI ) – открытая неинтервенционная многоцентровая наблюдательная программа, начатая Детским центром гемофилии из Университета Гете во Франкфурте в 2005г. Целью данного проекта является оценка и документальная регистрация данных о частоте успеха ИИТ как минимум в 100 проспективных и 100 ретроспективных случаях гемофилии А у пациентов, у которых ингибиторы к фактору VIII образовались впервые или уже существуют, а также у пациентов, у которых оказались неудачными предыдущие попытки ИИТ, и которые будут получать лечение в соответствии с Бонским протоколом. НЦПДХ включен в данную программу с 2016 г. Проводится оценка и документальная регистрация о частоте успеха проспективных и ретроспективных случаев гемофилии А пациентов, у которых ингибиторы фактора VIII образовались впервые или уже существуют. Будет изучена корреляция между результатом лечения, проводимом ИИТ и иммунологическими параметрами. На сегодняшний момент ИИТ в центре получили 18 пациентов, 13 пациентов имеют полный успех, 5 пациентов, не ответивших на ИИТ терапию переведены на нефакторную терапию моноклональным антителом (Эмицизумаб). В данном проекте участвуют 3 исследователя нашего центра, из них 30% - молодые ученые. Срок начала реализации 2016 г.
  2. IDB-MPS-II-III «Многоцентровое открытое мультикогортное исследование безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата GNR-055 (АО «ГЕНЕРИУМ», Россия) у пациентов с мукополисахаридозом II типа». Срок реализации программы - 2023-2029 годы. (Генериум). В исследование включены 3 пациента. Главный исследователь – д.м.н. Шарипова М.Н., в исследовательскую группу входят 12 специалистов, из них 3 (25%)- до 40 лет.
  3. По грантовому финансированию фармацевтической компании АстраЗенека Ю-Кей Лимитед начато клиническое исследование по ранней диагностике у детей дефицита лизосомной кислой липазы (ДЛКЛ) и гипофосфатазии (ГФФ) – редкого наследственного прогрессирующего заболевания обмена веществ, приводящего к нарушению минерализации костной ткани вследствие снижения активности фермента щелочной фосфатазы. В рамках Программы предусмотрено выявление пациентов с клиническими проявлениями данных патологий с дальнейшей верификацией диагноза. Срок начала реализации 2023 г.